醫藥發展趨勢及其對醫療保健政策規劃和實施的影響

醫療保健仍然是一項成本高昂的事業。醫療保健可以由政府(通過稅收收入)出資，也可以由政府承保的醫療保險提供者出資，或者由上述兩種方式的組合出資。還可以包括以資本化為基礎的谘詢費和對藥品費用有上限的分攤。額外的“私人”、“自付”或“自籌”資助模式存在於這一結構之外，很少在藥物開發的背景下考慮。

衛生保健係統承受的壓力和壓力是由許多因素引起的。這些因素給醫療預算帶來壓力，加劇了資金問題，加劇了醫療壓力。

這些因素除其他外包括:

• 長壽命
• 糖尿病等慢性疾病的發病率較高
• 對不同疾病領域進行更多的醫療篩查

-篩查使醫療保健機構有義務治療可能沒有提出治療但需要繼續治療的患者
監測。為治療而監測疾病進展是有成本的。“觀望”的策略隻能避免藥物成本。

• 進展:

-通過複雜和昂貴的技術進行成像和診斷

-通過新設備進行外科手術，比如髖關節置換的機器人

——療法

• 多元化進入“數字”服務領域

-這些包括虛擬谘詢，由熟練的外科醫生對遠程外科醫生進行外科技術的虛擬指導，虛擬訪問高級臨床醫生以獲得建議、管理計劃和治療建議。

• 開發基於證據和最佳實踐驅動管理框架的算法

-這些可能會導致人工智能的發展和實施。

這些因素增加了醫療保健專業人員在資金緊張的醫療保健係統中規劃和提供服務的挑戰。在過去，醫療保健係統(主要)是內向型的、規劃和提供服務的，而不考慮周圍的醫藥創新和發展。

醫療保健政策規劃者需要從根本上改變以內部為重點的對話和討論

生命科學和製藥行業的外部影響促進了新療法、設備、昂貴的成像係統和新的幹預措施的采用。如果每個臨床醫生都采用每一種投放市場的新資產，醫療預算可能很快就會不堪重負。

因此，考慮醫療保健的需要是從“設定優先級”的角度演變而來的，具體來說就是避免使用“R字”——配給。配給什麼時候不是配給?醫療保健計劃者的答案是“設定優先級”。

“設定優先級”可以整合到早期的規劃中在任何資產獲得監管批準之前。在過去，監管機構的批準被用作一道防禦牆，阻止昂貴的新療法的采用。這一戰略旨在將醫療保健支出控製在現金緊張的預算之內，並否定生命科學和製藥行業強大的促銷和營銷力量。

醫療保健如何更好地規劃和提供醫療保健或優化其規劃?

醫療保健政策規劃者需要從根本上改變以內部為重點的對話和討論。

我的建議是，醫療保健政策規劃者應該更多地關注外部——意識到並認識到生命科學和製藥行業的方向。這可能類似於建立醫療保健提供商/製藥公司的合作關係，以便在預算委員會感到意外之前更早地了解新發展。麵對現實吧，誰喜歡驚喜啊?

我們如何應對意外呢?我們傾向於采取防禦、預防的態度，並采取一係列措施來減緩新產品和新技術的采用，這導致製藥行業通過推動更大的營銷支出和口頭宣傳，更加努力地采用新療法。

假設醫療保健計劃人員和提供者對製藥行業的前景和視野有一個持續的看法。在這種情況下，他們可能會獲得更好的態勢感知，這有助於製定當前和未來的醫療保健計劃和交付。我把這比作飛行員使用雷達機製，在飛行過程中創建對潛在問題的意識。

製藥的發展趨勢是什麼?

要回答這個問題，我們需要看看製藥業“過去”和“未來”在哪裏。

簡單地說，製藥行業關注的是兩種主要情況:

1. 利潤豐厚的慢性疾病領域，如高血壓、哮喘、糖尿病、血脂異常等。
2. 急性情況，如感染、皮膚病等。

它要去哪裏?

隨著對疾病和病理過程的更好理解，製藥行業改變了其研發軌跡。我們現在知道了免疫驅動的疾病，由基因缺陷或基因缺失引起的疾病，以及其他新的病理。有必要從經驗性治療轉向更個性化的醫療議程，即根據基因標記為患者量身定製治療方案，就像在乳腺癌中發現的那樣，以確定最佳治療方案。

希望這一更深刻的理解能讓我們遠離電影《終結者》中隱喻性的阿諾德·施瓦辛格，他帶著奧地利口音，手持“9毫米Uzi”衝鋒槍，用治療性的子彈向所有東西噴射，希望其中一個或多個能擊中疾病。個人醫療保健計劃中的治療方法轉向了製藥狙擊步槍:射出一槍，擊中目標。

一個例子可能是接受激素治療的乳腺癌患者，但其腫瘤不是激素依賴性(雌激素受體陰性)。這可能導致腫瘤進展和轉移。

在這個個性化的醫療保健計劃中采用基於基因的治療(醫療狙擊手的一槍一彈)將是首選的治療方法，而不是要求激素操縱的常規標準治療。

製藥行業現在分為兩個基本陣營:

1. 以創新研發為基礎的公司，他們花費和冒險發現、開發和商業化新的治療方法和突破
2. 仿製藥公司不花錢，也不承擔這些風險;96%的研發失敗是因為一個開發階段的失敗

第二類仿製藥公司的生存依靠的是複製原廠研發成果，並打壓創新者。他們可以等待專利到期，並廉價複製產品(從而避免開發成本和風險)。或者他們可以挑戰創新者的專利，盡早生產仿製產品。這樣做，他們冒著被創新者起訴侵犯版權和專利的風險。這一訴訟的一個結果是，他們被收買推遲了仿製藥的上市。

醫療保健計劃者應該關注製藥公司第一批(研發)公司的創新前景。

大型製藥公司的研發重點將圍繞以下幾個方麵:

1. 高需求未滿足的臨床領域
2. 在製造過程中具有複雜因素的產品

讓我進一步探討這些問題。

高的未滿足的需求

簡單地說，需要高度未滿足的臨床領域是沒有醫療的地方。

例如，在孤兒病和罕見病領域，由於全球患者數量太少，研發部門沒有優先考慮新的開發。投資回報率和開發風險使這些項目對一些公司來說在商業上不可行。

但在腫瘤學等擁有多種治療方法的領域，也可能存在未被滿足的需求。

許多癌症治療都可以實現一個治療目標。這可能是腫瘤大小減小，逆轉，或阻止生長。

但由於癌症患者不可避免地會死於這種疾病或並發症，另一個治療目標可能是延長生存時間，降低死亡率。

通常情況下，達到第一個目標的藥物可能對生存率沒有效果——因此導致了未滿足的需求——增加生存率的需求。許多醫學領域的需求沒有得到滿足。這隻是兩個例子。顯然，對於一家成功的製藥公司來說，滿足未被滿足的需求是選擇投資哪些資產和停止開發哪些資產的重要因素。製藥公司可以在滿足未被滿足的需求時收取額外費用，因為候選人提供的臨床福利超過當前的治療。理想情況下，這些方法能改變疾病的發展方向和結果，而不是簡單地控製病情。因此，大型製藥公司的研發重點是未滿足的需求。

進入專業護理領域

製藥行業將醫療保健受眾視為初級保健和專家的“二級”保健。病人的第一個接觸點是初級護理。在英國，初級保健由NHS的全科醫生(gp)組成，2020年英國約有5.2萬名全科醫生(Statista 2021年)。這個數字從2000年的39000人增加到20年的52000人。作為一線服務人員，全科醫生是NHS服務和產品的處方醫生和看門人。就營銷目的而言，這是一個龐大的目標群體。

全科醫生處方往往被歸類為“高量/高利潤”。因此，每位全科醫生每個月可能隻會為一種新的抗高血壓療法開出12張處方。然而，當銷售隊伍中的大量代表說服足夠多的全科醫生開這些處方時，處方銷售的價值就會變得很大。

這種模式的缺點是，隨著醫療變得越來越專業化和個性化，全科醫生依靠醫院的專家來指導和指導他最好的治療。英國大約有12.4萬名醫院醫生，分布在各個專業領域。但按專業拚接這個數字，2019年英國62個癌症中心雇傭了約1500名顧問級臨床和醫療腫瘤學家(英國皇家放射學家學院2019年)。

腫瘤學是這樣一個領域:(1)治療是由二級保健環境中的專家決定的，(2)藥物成本很高。我們可以稱這種模式為“低量高利潤”。如果一個治療周期的費用為每名患者3000美元，那麼按每月10美元的價格進行抗高血壓治療的患者數量將產生3000美元，這是相當可觀的。此外，許多初級保健產品已經失去了專利。對於一家研發公司來說，他們看到了初級保健領域的一小部分新機會——大部分都流向了廉價的仿製仿製藥。

不出所料，製藥公司正進軍不太擁擠的專業護理領域，其高價產品和生物製劑反映了它們的研發投資。醫療保健計劃人員和提供者必須認識到這是預算壓力的潛在來源。但是，更早的監測和與製藥行業的對話，可以使他們在個性化和專門的護理議程中，為有管理地吸收新藥作出規劃。

轉向製造的複雜性

為了最大限度地利用專利壽命，並在其到期後，計劃人員和醫療保健專業人員需要意識到，昂貴的專業護理產品的專利到期時，他們的預算壓力可能不會減少那麼多。這可能是由於其中一些產品的製造和配方技術的複雜性。

例子可能包括專門的專用無菌工廠，隻生產一條生產線的產品，以防止交叉汙染。也可能是一種不易複製的製劑，例如緩釋製劑。

許多高端癌症治療藥物都是生物製劑，不容易被仿製公司仿製，仿製產品被稱為“生物仿製藥”，而不是“仿製藥”。生物仿製藥的選擇往往很少，價格可能仍然很高，但低於創新藥。

結論

醫療保健計劃和交付的信息是盡早與製藥公司接觸，了解他們的發展軌跡。然後考慮如何以一種可控的方式來采用這些方法，而不是以條件反射式的防禦姿態來措手不及。

在醫藥領域，對於醫療保健服務的計劃者來說，在當前的預算範圍內，很有可能“拆東牆補西牆”，在大量患者中有明確的結果和影響。作為創新的使用者，與這些製藥合作夥伴接觸，了解最佳實踐和證據在哪裏發生變化，是值得的。俗話說“有備無患”。

的利益衝突

一個也沒有。作者不是任何生命科學公司的董事或董事會成員，也沒有從任何私人或政府機構獲得撰寫和發表本文的任何讚助。這篇文章是作者自己獨立的作品，分享他的經驗和個人的想法和意見。對於所涵蓋的主題也存在其他觀點。